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Todo sobre la primera terapia basada en nanoanticuerpos para la PTTa

por | 6 Oct 2021 | Noticias

El pasado mes de septiembre, coincidiendo con el Día Mundial de la Púrpura Trombocitopénica adquirida (PTTa); la Agencia Europea del Medicamento (EMA) confirmaba la aprobación del primer medicamento basado en la tecnología de los nanoanticuerpos para tratar la citada enfermedad. Concretamente, el fármaco llamado Cablivi (caplacizumab); que nace como abanderado de una nueva generación de biofármacos que representan el progreso y la innovación terapéutica; y que se presentaba en España en un acto presidido por su desarrollador, Sanofi Genzyme. En Portal Hemofilia queremos que estés siempre al día y te contamos todo sobre la primera terapia basada en nanoanticuerpos para la PTTa.

Un antes y un después para los pacientes

Como adelantábamos, el fármaco Cablivi era presentado por la compañía farmacéutica Sanofi Genzyme, encargada también de su desarrollo. “Es un orgullo ser los primeros en ofrecer este innovador tratamiento a los pacientes con PTTa. Pero lo más importante de este hito en el campo de las Enfermedades Raras es dar respuesta a una necesidad médica en esta área”; aseguraba Marisol García Pulgar, directora de la Unidad de Enfermedades Raras de Sanofi Genzyme Iberia.

Sin un tratamiento adecuado, el curso natural de la PTTa podía provocar la muerte hasta ahora con un 85% de probabilidad en los pacientes. Más concretamente, debido a los episodios agudos (y considerados emergencias médicas) que pueden llegar a provocarla antes de las primeras 24 horas. Javier de la Rubia, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, señalaba: “Esta nueva solución terapéutica supone un antes y un después. Para estos pacientes al reducir significativamente el tiempo de mejora después de sufrir un episodio y disminuir en un 67% la proporción de pacientes con una recurrencia de PTTa”

“La llegada de caplacizumab a España es fruto del compromiso de la compañía con la investigación y el desarrollo de tratamientos innovadores, los pacientes y la comunidad médica. Con el fin de mejorar la calidad de vida relacionada con la salud de las personas con estas patologías en todo el mundo”, indicaba Soledad Matas, responsable médico de Enfermedades Raras Hematológicas de Sanofi Genzyme Iberia. “En este caso, la innovación llega de la mano de una nueva clase bioterapéutica basada en la tecnología de los nanoanticuerpos. Unos anticuerpos diez veces más pequeños, pero con un enorme y prometedor potencial médico”, añade Matas.

La primera terapia basada en nanoanticuerpos para la PTTa

El nanoanticuerpo bivalente humanizado aplacizumad (producido en Escherichia coli mediante tecnología de ADN recombinante procedente de los camélidos); es el elemento principal del fármaco Cablivi. Fármaco el cual, gracias a su mecanismo de acción, inhibe la interacción entre el factor von Willebrand y las plaquetas impidiendo la adhesión plaquetaria.

Este medicamento está indicado para el tratamiento de adultos y adolescentes a partir de 12 años cuyo peso es superior a los 40 kg y que presentan un episodio de Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa); sumado a un intercambio plasmático e inmunosupresión.

La eficacia y seguridad de la primera terapia basada en nanoanticuerpos para la PTTa en adultos se establecieron en dos ensayos clínicos aleatorizados y controlados: HERCULES (ensayo clínico fase III, doble ciego, controlado con placebo); y TITAN (ensayo clínico fase II). En el estudio HERCULES, el tratamiento con caplacizumab produjo una reducción estadísticamente significativa en el tiempo de respuesta del recuento plaquetario. Adicionalmente, ningún paciente tratado con caplacizumab fue reacio al tratamiento y la proporción de pacientes con una recurrencia de PTTa en el período total del estudio fue un 67% menor en el grupo de caplacizumab en comparación con el grupo de placebo.

¿Qué son exactamente los nanoanticuerpos?

Los nanoanticuerpos son anticuerpos de cadena pesada única de un tamaño diez veces inferior y están presentes únicamente en la sangre de determinados animales, como los camélidos o los tiburones. Combinan las características deseables de los anticuerpos convencionales, como alta selectividad y potencia, junto a muchas de las propiedades deseables de las moléculas pequeñas. Véase una buena estabilidad, alta solubilidad, o una gran versatilidad a la hora de ser administrados, la cual contempla otras vías diferentes además de la intravenosa.

Son especialmente útiles como herramientas en diversos campos de la biotecnología como el diagnóstico (como la obtención de imágenes in vivo no invasivas); o la terapia (mejorar el rendimiento, la afinidad y reducir costes de producción en el tratamiento de múltiples enfermedades)

¿Qué es la PTTa?

La púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) es un trastorno de la sangre que provoca la formación de coágulos de sangre en pequeños vasos sanguíneos; lo que provoca, a su vez, un bajo conteo plaquetario (trombocitopenia). La PTT produce la destrucción plaquetaria inmunológica. Es decir, que diversos filamentos sueltos de plaquetas y fibrina se depositen en múltiples vasos pequeños. Los cuales dañan las plaquetas y los eritrocitos que los atraviesan; lo que causa trombocitopenia y anemia significativa (anemia hemolítica microangiopática).

La PTT afecta muy severamente a determinados órganos que presentan trombos lisos de plaquetas-factor de Von Willebrand (VWF) localizados, fundamentalmente, en las uniones arteriocapilares, descritos como microangiopatía trombótica.

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