Home 5 Diagnóstico y tratamientos 5 Terapia génica, la gran esperanza

Terapia génica, la gran esperanza

30 Sep 2020 | Diagnóstico y tratamientos

Uno de los tratamientos más novedosos para la hemofilia es la terapia génica, la gran esperanza de pacientes y médicos especialistas. Esta fue una de las principales conclusiones de Hemoforum, el congreso científico organizado por Pfizer en el que participaron más de 70 médicos. Durante el evento, también se habló de la creciente relevancia de la telemedicina, de las dificultades que existen para recopilar datos de casos de hemofilia leve y, en general, de la actualidad de esta enfermedad que afecta a 1 de cada 10.000 nacidos.

La terapia génica, ¿una posible cura para la hemofilia?

La terapia génica fue uno de los temas más esperanzadores que se discutieron en Hemoforum. La doctora Mariana Canaro, adjunta de hemostasia y trombosis del Hospital Universitario Son Espases de Palma de Mallorca, afirmó: “A día de hoy, la terapia génica es el único tratamiento que podría posicionarse como curativo de la hemofilia.”

A lo largo del evento se realizaron más preguntas sobre la terapia génica y los especialistas destacaron su eficacia y seguridad. Para el doctor Javier García Frade, jefe del servicio de Hematología del Hospital Universitario Río Hortega de Valladolid, “en los últimos 5 años se han desarrollado distintos tratamientos que ofrecen muchas oportunidades, como la terapia génica o las moléculas sustitutivas de factor VIII.”

¿Qué es la terapia génica y cómo puede ayudar al tratamiento de la hemofilia?

La terapia génica en humanos consiste en insertar elementos funcionales ausentes en el genoma de una persona. Este tipo de tratamiento todavía está en desarrollo y por ello se realiza en ensayos clínicos o en enfermedades hereditarias o adquiridas como la hemofilia. Al tratarse de un trastorno hemorrágico provocado por mutaciones de un gen, la terapia génica resulta una estrategia muy interesante, ya que permite proporcionar copias del gen F8 a las células para que produzcan el factor VIII que necesitan.

La telemedicina, clave en la atención durante la pandemia

El papel que ha jugado la telemedicina para atender a los pacientes durante la pandemia fue uno de los asuntos centrales del evento. “Se han puesto en marcha diferentes alternativas para reducir las visitas al hospital y no cabe duda de que cuentan con múltiples beneficios”, aseguró García Frade.

Una de las herramientas digitales que destacaron los especialistas fue Haemoassist. Este programa permite que el contacto entre el médico y el paciente sea constante. Según Canaro, el uso de medios tecnológicos como este “implica que el manejo a distancia de la hemofilia sea más sencillo.”

Los datos, fundamentales para mejorar la calidad de vida de los pacientes

Uno de los obstáculos que afirmaron tener los especialistas es el de la recopilación de datos de los pacientes con hemofilia leve. Sobre esto, García Frade afirmó que “mientras que las personas con grados severos de hemofilia están muy controladas debido al seguimiento constante de la patología, en los casos de menor gravedad la cantidad de datos es reducida.” El doctor resaltó la importancia de la información para evitar hemorragias y mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Otros artículos

¿Qué es la profilaxis?

¿Qué es la profilaxis?

La hemofilia, la enfermedad provocada por la no correcta coagulación de la sangre, es un trastorno complejo. Para tratarla es necesario...

leer más