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Simoctocoga Alfa: un tratamiento para la Hemofilia A

5 Ene 2021 | Diagnóstico y tratamientos

El pasado mes de diciembre, concretamente entre los días 5 y 8, tenía lugar la 62ª Reunión y Exposición Anual virtual de la Sociedad Americana de Hematología. Durante los casi 4 días que duró la Reunión se debatieron, entre otros temas pertenecientes a la situación actual de las diferentes enfermedades relacionadas con la sangre y demás coagulopatías congénitas; aquellos relacionados con el tratamiento eficaz para los diferentes tipos de hemofilia. Este es el caso del llamado Simoctocoga Alfa: un tratamiento para la Hemofilia A con eficientes resultados. Probado durante 100 días y alrededor de 9 países, el estudio ha obtenido resultados calificados de “excelentes”. Te contamos todo en Portal Hemofilia sobre este esperanzador tratamiento.

¿Qué es la Hemofilia A?

Ante todo habría que hacer un pequeño repaso a cerca de qué es la hemofilia A. En Portal Hemofilia te hablábamos anteriormente sobre qué es la hemofilia y cuáles son sus diferentes tipos. La Hemofilia A concretamente, es el tipo de hemofilia más común, la cual padecen 1 de cada 10.000 hombres. Este tipo se produce por una reducción en la cantidad del factor VIII de coagulación, lo que provoca que un fallo hematológico que da como resultado la formación de fibrina deficiente y tiene como efecto negativo que la coagulación se produzca en un tiempo mucho mayor.

Los sangrados se localizan habitualmente en las articulaciones (hemartrosis) y en los músculos (hematomas), pero pueden implicar cualquier localización después de un traumatismo o lesión. Las hematurias espontáneas, bastante frecuentes, son un signo característico de la enfermedad.

Un estudio con resultados “excelentes”

Para el tratamiento de la hemofilia A es vital un diagnóstico precoz y la correcta suministración de su tratamiento. Con este alegato como máxima, se presentaba el pasado mes de diciembre un estudio sobre Simoctocoga Alfa: un tratamiento para la Hemofilia A.

Durante el estudio inicial de NuProtect, los pacientes no tratados previamente fueron expuestos a Simoctocoga Alfa durante un periodo de 100 días. La extensión inscribió a 48 pacientes en 15 centros en 9 países, y la edad promedio en el momento de la matriculación fue de 2,8 años, con edades comprendidas entre 1,3 y 11,9 años.

A lo largo de todo el estudio, los participantes mostraron un 17,6% de incidencia acumulada de inhibidores de títulos altos. La tasa media anual de hemorragias espontáneas por su parte fue de 0. Durante todo el proceso, el 85% de los participantes se mantuvieron en un programa de infusión dos veces por semana. Ningún paciente desarrolló inhibidores del FVIII durante la extensión del programa, según el estudio. De los pacientes incluidos, el 34% no experimentó episodios hemorrágicos y el 72% no experimentó episodios hemorrágicos espontáneos. Simoctocoga Alfa se toleró bien y el seguimiento medio duró finalmente unos 20,6 meses.

La eficacia general fue realizada por un hematólogo y un cirujano, quienes dieron una calificación de “excelente”.

Un pronóstico esperanzador

La evolución histórica de la hemofilia A es grave y de no ser tratada, la enfermedad puede acarrear trágicas consecuencias durante la infancia o adolescencia. El tratamiento incorrecto o insuficiente de los hematomas y hemartrosis recurrentes conduce a una discapacidad motora muy invalidante asociada a rigidez, deformación articular y parálisis.

No obstante, los actuales enfoques de tratamiento y los continuos estudios como este, permiten evitar estas complicaciones y tener pronósticos más favorables. La evolución será mejor en aquellos pacientes que reciban una terapia sustitutiva temprana y bien adaptada a su evolución clínica.

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