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Sanofi revela un esperanzador fármaco contra la hemofilia

por | 23 Dic 2021 | Noticias

En Portal Hemofilia estamos más que felices de poder cerrar el año con más buenas noticias. Tras comunicaros los buenos resultados del tratamiento Hemlibra de Roche, hoy traemos un nuevo anuncio esperanzador para el tratamiento de la hemofilia. Sanofi revela un esperanzador fármaco contra la hemofilia que demuestra la reducción de los episodios de hemorragia en un 90% de los pacientes del último ensayo realizado por la compañía farmacéutica y revelado la semana pasada. Te lo contamos.

Un fármaco demostrado en 40 de 79 pacientes durante seis meses

Estos reveladores y esperanzadores datos se han obtenido gracias un ensayo de fitusiran, un fármaco modulador de ARN y que se ha aplicado en pacientes tanto de hemofilia A como de hemofilia B; y que, además, no habían desarrollado inhibidores (un tipo de respuesta del sistema inmunológico que reduce la efectividad de los tratamientos estándar; y de la cual hemos hablado anteriormente en Portal Hemofilia).

79 pacientes recibieron fitusiran durante más de seis meses, 40 de los cuales no presentaron hemorragias que requirieran tratamiento urgente. Una cifra más que positiva en comparación con una tasa de hemorragia anual de 21,8 para los que recibieron medicamentos típicos; y que se dio a conocer en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología, al igual que el mencionado tratamiento de Roche.

Fitusiran promete ayudar a las personas con hemofilia a reducir su dependencia a los tratamientos de factor VIII que tratan y previenen los incidentes hemorrágicos mediante infusiones frecuentes de proteínas que faltan en el torrente sanguíneo. No obstante, Sanofi anuncia también la posibilidad de lanzar el fármaco una vez que las terapias génicas de BioMarin Pharmaceutical y UniQure lleguen al mercado; y de este modo no generar una competencia entre fármacos.

Sanofi afirma que únicamente será necesaria una inyección subcutánea al mes en los pacientes

Además, la compañía afirma que una inyección subcutánea administrada una vez al mes será más que suficiente para los pacientes. Esto, además, supone el gran atractivo de este medicamento; ya que los pacientes actualmente deben suministrarse infusiones intravenosas varias veces a la semana (en el caso de las terapias de factor VIII); o únicamente una vez a la semana pero combinado junto con otro medicamento aprobado, Hemlibra de Roche.

Los médicos también pueden mostrarse reacios a cambiar de tratamiento para los pacientes que están estables con las terapias de reemplazo de factor, lo que constituye otro obstáculo para la absorción de fitusiran. Sanofi revela un esperanzador fármaco contra la hemofilia y lo que espera lograr es, en definitiva, un medicamento único que se pueda usar ampliamente en pacientes con hemofilia A o B. Así como en aquellos pacientes gravemente enfermos que desarrollan inhibidores de las terapias de reemplazo de factor.

“Si miramos a nivel mundial, aproximadamente el 70% de los pacientes en todo el mundo no tienen acceso a la terapia de reemplazo de factor regular”. Dijo Steven Pipe, profesor de medicina de la Universidad de Michigan, en una conferencia de prensa que describe los nuevos datos obtenidos en -pacientes inhibidores.

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