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La EMA aprueba la evaluación acelerada de la terapia génica de CLS Behring

por | 30 Dic 2021 | Noticias

Continuamos con muy buenas noticias con respecto al tratamiento de la hemofilia y lo hacemos cerrando el año con el último anuncio de CSL Behring: la EMA aprueba la evaluación acelerada de la terapia génica de CLS Behring. Una aprobación que supondrá, como decíamos, la evaluación acelerada para la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de etranacogene dezaparvovec; una terapia génica en investigación para personas con hemofilia B. Esta terapia génica se encuentra actualmente en proceso de estudio en el ensayo clínico de fase 3 HOPE-B y ahora su aprueba su acelerada evaluación. Te contamos todo sobre esta noticia en Portal Hemofilia.

Un medicamento de gran interés para la salud pública

CSL Behring anunciaba recientemente resultados muy positivos del ensayo fundamental HOPE-B de etranacogene dezaparvovec. Un estudio que lograba, además, su criterio de valoración principal de no inferioridad en la tasa de hemorragia anualizada después de la expresión estable del Factor IX (FIX); tras un seguimiento de evaluación de 18 meses tras la suministración dosis única. HOPE-B ha logrado también un criterio de valoración secundario que demuestra una superioridad estadística en la reducción de la tasa de hemorragia anualizada, en comparación con la terapia profiláctica FIX inicial.

La EMA (European Medicines Agency) concede esta llamada «evaluación acelerada» si considera que un medicamento será de gran interés para la salud pública y constituye una innovación terapéutica. Etranacogene dezaparvovec ya había recibido previamente la designación de terapia innovadora por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos; y el acceso al esquema regulatorio de Medicina Prioritaria (PRIME) por parte de la EMA.

La EMA aprueba la evaluación acelerada de la terapia génica de CLS Behring al demostrar, además, que Etranacogene dezaparvovec ha sido generalmente bien tolerado. Junto con que más del 80% de efectos secundarios han sido leves en los 53 pacientes involucrados en el seguimiento. CSL Behring planea presentar solicitudes regulatorias para la aprobación de comercialización de etranacogene dezaparvovec en la Unión Europea y Estados Unidos en la primera mitad de 2022.

El potencial de la terapia génica para la hemofilia

«Estos resultados alentadores ilustran el potencial que tiene la terapia génica para ser una opción de tratamiento a largo plazo para los pacientes que viven con hemofilia B; y esperamos poder compartir datos más detallados con la comunidad médica en un futuro próximo»; comentó Lutz Bonacker, vicepresidente senior y director general para Europa de CSL Behring. «Este hito avanza nuestros esfuerzos hacia las presentaciones regulatorias esperadas en la primera mitad de 2022».

El profesor Wolfgang Miesbach del Hospital Universitario de Frankfurt (e investigador del ensayo HOPE-B); señalaba también: «La expresión estable y constante del Factor IX, observada a los 6 meses, 12 meses (y ahora el análisis final de 18 meses del ensayo fundamental HOPE-B); está preparando el terreno para futuras aprobaciones e implementación en la práctica clínica.» Miesbach añade: «Sería fundamental que se hiciera un esfuerzo de colaboración entre todos los interesados para llevar esta innovación a los pacientes».

«La aceptación de una revisión regulatoria acelerada subraya la gran necesidad insatisfecha de una opción de tratamiento a largo plazo para los pacientes con hemofilia B»; señalaba Karen Pinachyan, directora de Asuntos Médicos para Europa de CSL Behring. «Para las personas que viven con hemofilia B, la terapia génica tiene el potencial de hacer posible una capacidad de coagulación sanguínea casi normal. Lo que podría cambiar la vida de pacientes vulnerables a hemorragias espontáneas en sus músculos, órganos internos y articulaciones»; añadió, también.

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